Po podaniu najdroższego leku świata mały Oliwer czuje się dobrze. Za kilka dni opuści szpital?

Po podaniu najdroższego leku świata małemu Oliwierowi Komanowi z Wadowic w szpitalu w Lublinie jego terapia przebiega prawidłowo. Do piątku Oliwier pozostanie z mamą w szpitalu, a potem czeka go sześciotygodniowa rekonwalescencja. Po tym czasie będzie już wiadomo, jak zadziałała terapia genowa u chorego na SMA chłopczyka.

Jak poinformowała mama Joanna Ligęza, po kilku dniach od podania leku jej synek chory na SMA czuje się bardzo dobrze.

Oliwier otrzymał lek Zolgensma, nazywany najdroższym lekiem świata. Na jego zakup zrzuciło się 121 tysięcy darczyńców z całej Polski. Pod koniec ubiegłego roku udało się w końcu zebrać 10 milionów złotych.

Chłopiec ma SMA typu 1 i ma już objawy choroby, musiał już być dotleniany i karmiony sondą dojelitową. Teraz jego nadzieją jest lek terapii genowej, który nie tylko może uratować mu życie, ale zatrzymać postępującą chorobę, a z czasem po rehabilitacji może będzie mógł odzyskać sprawność.

Lek został podany w kroplówce w miniony piątek. Trwało to godzinę. W niedzielę chłopczyk miał lekką gorączkę – 37 st. C, potem trochę wyższa. Jego organizm walczy z lekiem, którego nośnikiem jest wirus.

(…) Organizm zacznie reagować, po prostu będzie się bronił przed wirusem AAV9 który jest nośnikiem, dostarcza on do komórki fragment DNA, czyli funkcjonalną kopię genu SMN1. Tak właśnie działa Zolgensma – poinformowała mama chłopczyka. – Pani Doktor nas uspokaja że to normalne może wystąpić temperatura, biegunka lub wymioty.

W piątek Oliwer z mamą mają opuścić szpital i jechać do wynajmowanego w Lublinie mieszkania. Nie mogą wrócić jeszcze do domu, bo przez 5-6 tygodni chłopczyk musi być chroniony przed infekcjami. Nie mogą się doczekać, gdy zobaczą się z bliskimi. W domu na Oliwierka czeka tata Artur Koman i dwaj bracia – dwulatek i nastolatek.

Oliwier ma już 15 miesięcy, ale jeszcze nie umie chodzić, a nawet samodzielnie oddychać. Rodzice wierzą, że  szybko nadrobi zaległości.

Nie wiem, czy mi się to wydaje, ale tych kilku dni po podaniu leku, mój synek już teraz jest inny, energiczniejszy, więcej się rusza – mówi jego mama.

Zolgensma zalicza się do tzw. terapii genowych. W metodzie tej na procesy tworzenia białek przez organizm wpływa się za pomocą fragmentów DNA dostarczanych do komórek przez specjalnie spreparowane wirusy. W odróżnieniu od innych leków wystarczy pacjentowi podać jedną dawkę tego medykamentu. Lek podaje się jednorazowo we wlewie dożylnym trwającym ok. 1 godziny. Wlew powinien odbywać się w ośrodku klinicznym lub szpitalu, pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.